Μια πρωτοποριακή θεραπεία υπόσχεται να αλλάξει το μέλλον της ογκολογίας, επιτυγχάνοντας την αναστροφή επιθετικών και ανίατων καρκίνων του αίματος. Η καινοτόμος μέθοδος βασίζεται στην ακριβή επεξεργασία του DNA στα λευκά αιμοσφαίρια, μετατρέποντάς τα σε ένα «ζωντανό φάρμακο» ικανό να στοχεύει και να εξοντώνει τα καρκινικά κύτταρα.

Η πρώτη ασθενής που υποβλήθηκε στην πρωτοποριακή θεραπεία, η 16χρονη Αλίσσα Τάπλεϊ, παραμένει ελεύθερη από τη νόσο και οραματίζεται μια καριέρα στην έρευνα του καρκίνου. Στο μεταξύ, άλλα οκτώ παιδιά και δύο ενήλικες με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων έχουν υποβληθεί στην ίδια θεραπεία, με περίπου τα δύο τρίτα (64%) των ασθενών να παρουσιάζουν ύφεση. Τα Τ-κύτταρα, τα οποία κανονικά λειτουργούν ως «φύλακες» του οργανισμού, αναζητώντας και καταστρέφοντας απειλές, σε αυτή τη μορφή λευχαιμίας πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα.

Οι συμμετέχοντες στη δοκιμή είχαν ήδη υποβληθεί σε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών, χωρίς επιτυχία, καθιστώντας την πειραματική αυτή θεραπεία την τελευταία τους ελπίδα.

«Πραγματικά πίστευα ότι θα πέθαινα και ότι δεν θα μπορούσα να μεγαλώσω και να κάνω όλα όσα δικαιούται κάθε παιδί», δήλωσε στο BBC η Αλίσσα Τάπλεϊ, η πρώτη ασθενής στον κόσμο που έλαβε τη θεραπεία στο νοσοκομείο Great Ormond Street.

Η επαναστατική θεραπεία που έλαβε η Αλίσσα πριν από τρία χρόνια περιλάμβανε την εξάλειψη του παλιού ανοσοποιητικού της συστήματος και την ανάπτυξη ενός νέου. Η 16χρονη πέρασε τέσσερις μήνες στο νοσοκομείο, χωρίς να μπορεί να δει τον αδελφό της για να αποφευχθεί οποιαδήποτε πιθανή λοίμωξη. Σήμερα, ο καρκίνος της είναι μη ανιχνεύσιμος και υποβάλλεται σε ετήσιους ελέγχους.

Η Αλίσσα προετοιμάζεται για τις εξετάσεις της και σχεδιάζει το μέλλον της με αισιοδοξία.

«Σκέφτομαι να σπουδάσω βιοϊατρικές επιστήμες και, ελπίζω, μια μέρα να ασχοληθώ και με την έρευνα για τις αιματολογικές κακοήθειες», ανέφερε η ίδια.

Η ομάδα του University College London (UCL) και του Great Ormond Street Hospital χρησιμοποίησε μια τεχνολογία που ονομάζεται επεξεργασία βάσεων (base editing). Οι βάσεις είναι η «γλώσσα της ζωής». Τα τέσσερα είδη βάσεων στο DNA — αδενίνη (A), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (T) — αποτελούν τα δομικά στοιχεία του γενετικού μας κώδικα. Όπως τα γράμματα σχηματίζουν λέξεις, έτσι και τα δισεκατομμύρια βάσεων συνθέτουν το εγχειρίδιο οδηγιών του σώματός μας.

Η επεξεργασία βάσεων επιτρέπει στους επιστήμονες να εστιάσουν σε ένα συγκεκριμένο τμήμα του γενετικού κώδικα και να τροποποιήσουν τη μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς την σε άλλο τύπο και ουσιαστικά ξαναγράφοντας τις γενετικές οδηγίες. Οι ερευνητές θέλησαν να αξιοποιήσουν τη φυσική δύναμη των υγιών Τ-κυττάρων να εντοπίζουν και να καταστρέφουν τις απειλές και να τη στρέψουν εναντίον της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας των Τ-κυττάρων. Αυτό ήταν ένα εξαιρετικά περίπλοκο εγχείρημα, καθώς έπρεπε να τροποποιήσουν τα υγιή Τ-κύτταρα ώστε να καταστρέφουν αποκλειστικά τα καρκινικά, χωρίς όμως να αυτοκαταστρέφονται.

Ξεκίνησαν με υγιή Τ-κύτταρα από δότη και τα τροποποίησαν σε τέσσερα στάδια. Έτσι, τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα καταστρέφουν κάθε άλλο Τ-κύτταρο — καρκινικό ή υγιές — αλλά δεν επιτίθενται το ένα στο άλλο. Η θεραπεία εγχέεται στους ασθενείς και, εάν ο καρκίνος γίνει μη ανιχνεύσιμος μέσα σε τέσσερις εβδομάδες, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αναδημιουργία του ανοσοποιητικού συστήματος.

«Πριν από λίγα χρόνια, αυτό θα θεωρούνταν επιστημονική φαντασία», δήλωσε ο καθηγητής Γουασίμ Κασίμ από το UCL και το Great Ormond Street.

«Ουσιαστικά πρέπει να αποδομήσουμε ολόκληρο το ανοσοποιητικό σύστημα. Είναι μια βαθιά, εξαιρετικά εντατική θεραπεία — πολύ απαιτητική για τους ασθενείς — αλλά όταν λειτουργεί, τα αποτελέσματα είναι εντυπωσιακά», πρόσθεσε ο καθηγητής.