Η 69χρονη Debby Orcutt διαγνώστηκε πέρυσι με καρκίνο του παγκρέατος, μια ιδιαίτερα επιθετική ασθένεια. Οι γιατροί αρχικά δεν της έδωσαν πολλές ελπίδες.

Με ελάχιστες εναλλακτικές, η Orcutt εντάχθηκε σε μια κλινική δοκιμή για ένα πειραματικό φάρμακο που ονομάζεται daraxonrasib. Η ανταπόκριση ήταν κάτι παραπάνω από θετική.

Από τον Ιανουάριο, οι όγκοι της έχουν μειωθεί κατά 64%, σύμφωνα με τον σύζυγό της. Η ίδια η Orcutt δηλώνει ότι αισθάνεται πολύ καλά και ανυπομονεί να γιορτάσει τις επερχόμενες ημέρες των Ευχαριστιών – κάτι που φαινόταν απίθανο πριν από λίγο καιρό.

Αυτή η ενθαρρυντική εξέλιξη ώθησε την FDA (Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ) να εντάξει, τον Οκτώβριο, το daraxonrasib σε ένα νέο πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης. Στόχος του προγράμματος είναι η επιτάχυνση της έγκρισης υποσχόμενων θεραπειών, χωρίς εκπτώσεις στην αυστηρότητα των ελέγχων.

Μέσω του προγράμματος «Commissioner’s National Priority Voucher», φάρμακα με σημαντικές προοπτικές – όπως το daraxonrasib – μπορούν να αξιολογηθούν σε διάστημα μόλις ενός μηνός, αντί για έναν χρόνο που απαιτούνταν παραδοσιακά. Η πρωτοβουλία αυτή αφορά κυρίως φάρμακα για τον καρκίνο, τις σπάνιες ασθένειες, τον διαβήτη τύπου 1, τον εθισμό στη νικοτίνη, καθώς και άλλες παθήσεις που θεωρούνται υψηλής προτεραιότητας για τη δημόσια υγεία.

Το daraxonrasib στοχεύει μεταλλαγμένες πρωτεΐνες RAS, οι οποίες παίζουν καθοριστικό ρόλο στον πολλαπλασιασμό των κυττάρων. Η Revolution Medicines, η εταιρεία που ανέπτυξε το φάρμακο, κατάφερε να αναστείλει τη δράση αυτών των πρωτεϊνών. Αυτό οδήγησε στη συρρίκνωση των όγκων, χωρίς να προκαλέσει σοβαρή τοξικότητα στα ζώα, σύμφωνα με τις προκαταρκτικές μελέτες.

Οι πρώιμες κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι, μεταξύ ασθενών με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος, το 29% παρουσίασε μείωση των όγκων, ενώ πάνω από το 90% εμφάνισε σταθεροποίηση της νόσου.

Η μέση συνολική επιβίωση των ασθενών που συμμετείχαν στις δοκιμές ήταν 15,6 μήνες, περίπου διπλάσια από τα συνήθη ποσοστά επιβίωσης για ασθενείς με αυτή τη μορφή καρκίνου.

Ωστόσο, είναι σημαντικό να τονιστεί πως το daraxonrasib δεν αποτελεί θεραπεία και συνοδεύεται από παρενέργειες. Σε μια ομάδα 40 συμμετεχόντων, το 95% ανέφερε κάποια ανεπιθύμητη αντίδραση, ενώ το 35% εμφάνισε σοβαρές παρενέργειες, κυρίως δερματικά εξανθήματα. Οι ειδικοί αισιοδοξούν ότι μελλοντικές βελτιώσεις θα επιτρέψουν στο φάρμακο να έχει πιο μακροχρόνια δράση.

Οι επιστήμονες θεωρούν το daraxonrasib ως ένα «θεμέλιο» για την ανάπτυξη νέων θεραπειών κατά του καρκίνου του παγκρέατος, μιας από τις πιο θανατηφόρες μορφές καρκίνου, με το ποσοστό πενταετούς επιβίωσης να μην ξεπερνά το 13%. Όταν η νόσος έχει εξαπλωθεί, το ποσοστό αυτό πέφτει στο 3%.

Η επιτυχία αυτού του προγράμματος ταχείας έγκρισης φαρμάκων μπορεί να επιταχύνει την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες. Ωστόσο, ορισμένοι ειδικοί προειδοποιούν για πιθανή πίεση στους πόρους της FDA και υπογραμμίζουν την ανάγκη να διατηρηθούν υψηλά πρότυπα ασφάλειας.

Η ιστορία της Orcutt, καθώς και άλλων ασθενών, όπως η 55χρονη Pranathi Perati, δείχνει πως τα νέα φάρμακα μπορούν να προσφέρουν όχι μόνο σημαντικό χρόνο, αλλά και βελτίωση της ποιότητας ζωής, ακόμα και όταν οι προηγούμενες θεραπείες έχουν αποτύχει.